中国创新药与全球Fierce 15同步发展，从追赶至并跑之路

中国创新药在全球创新赛道上从追赶逐渐走向并跑，与全球Fierce 15保持同频共振，中国正积极投入研发资源，提升创新能力，缩小与全球领先水平的差距，在医药领域，中国正逐步展现出强大的竞争力，为全球医药创新贡献新的力量。

文 | vb动脉网

中国医药创新能力正受到全球认可。

国际顶级咨询公司麦肯锡和BCG（波士顿咨询）近期发布的报告中，罕见的将中国医药创新纳入探讨范畴，用多个维度的数据佐证了中国创新药在各个领域的崛起，并对国内医药产业的创新成色给予肯定。

此外，由权威生物技术媒体Fierce Biotech每年发布的，旨在评选出当年在生物技术领域最具创新力和发展潜力的15家新锐公司的“Fierce 15”榜单，普遍被认为是行业创新风向标。可在2025年榜单中，如果按靶点和适应症来看，大多数入选企业的核心管线国内都有相应对标的企业，这也进一步凸显国内创新的前瞻性。

同靶点管线对标情况，数据源于摩熵医药

当然，如果仅仅是同靶点的竞争，尚不足以说明问题，毕竟此次入选的企业和管线都处于较为前期阶段，没有一款处于临床3期阶段，因此不能通过临床结果来衡量，但此次Fierce 15有一个显著的特性，就是看重技术平台的开发构建。入选的15家企业中有10家企业建设了技术平台，其中至少有4家，将人工智能技术广泛应用于平台建设，并希望用AI加速药物的研发。

也就是说，Fierce Biotech预测未来几年，人工智能将是医药创新最重要的发展方向。因此，国内企业是否能在这个层面进行匹配，才是能否跟上Fierce Biotech创新指数的重要标志。

AI是重要创新切入点

AI辅助无疑将是未来药物研发的重要路径。

此次Fierce 15榜单中，有4家结合AI进行药物研发的企业，分别是Alterome Therapeutics、Character Biosciences、Congruence Therapeutics和Formation Bio，4家企业发展路径各有侧重，我们挑选几家具有代表性的来一一拆解。

首先是成立于2019年的Character Biosciences，它之前隶属于保险公司旗下，希望利用海量保险数据开发与年龄相关的慢性疾病药物。企业通过整合基因组学、干细胞衍生细胞模型和纵向临床数据，搭建了一个由人工智能驱动与遗传驱动的药物研发平台，并将目标瞄向年龄相关性黄斑变性（AMD）。

目前，Character Biosciences依靠AI设计出两款主要候选药物脂质调节剂CTX203和补体抑制剂CTX114，同时还吸引了眼科巨头博士伦的参与，两家将合作开发AMD新药。当前，企业融资近2.3亿美元，其中就包括博士伦、赛诺菲风险投资等。

Character Bio模型框架，图源企业官网

Character Bio的发展路径建立在AMD并非一种疾病而是由不同遗传驱动因素导致的一系列疾病的合集（因此AMD新药临床失败率高达80%以上），企业整合来自美国150多个眼科治疗中心的患者基因组学、影像学和临床数据，来构建AMD领域多组学数据库，通过AI学习将AMD至少分为五个具有显著不同疾病轨迹的分子亚型，从而为个性化治疗提供了生物学基础。

这种深度垂直化战略使得Character Bio能够积累深度的眼科特定数据，构建专有算法，建立起技术壁垒，同时，企业也基于AI平台开始研究糖尿病视网膜病变、青光眼等疾病的分子亚型。未来，Character Bio希望通过AI识别高遗传风险个体，并在多个疾病领域早期甚至前期进行干预，从而显著预防疾病的发生。

国内也有不少基于多组学数据与遗传学洞见进行疾病分型与靶点发现的AI制药企业。例如成立于2015年的上海药物牧场，同样以遗传学和人工智能技术为核心，从源头发现全新靶点，开发针对乙肝、肿瘤和自身免疫疾病的创新疗法。它的两大AI平台IDInVivo+和Medchem5分别用于在免疫功能正常的活体动物中直接发现新药物靶点和利用多种新型神经网络优化药物化学，加速药物开发。

MedChem5平台基于神经网络来设计药物，图源企业官网

目前，药物牧场已经发现20余个创新靶点，其ALPK1免疫调节剂DF-006已获得中国药品审评中心（CDE）批准，将在慢乙肝(HBV)患者中开展1b期临床试验。另一款ALPK1抑制剂DF-003的同行审议文章刊登在《Nature Communications》上，也与美国辛辛那提儿童医院医疗中心(CCHMC)签署协议，探索DF-003治疗克隆性造血引发的心血管疾病与血液瘤。同时，DF-003也获得中国药品监督管理局IND批准，启动罕见病ROSAH综合征患者1b期临床。

有意思的是，如果对比国内外两家企业的发展路径，会发现双方呈现一种“镜像对称”的方式。Character Bio从人类患者真实数据出发，通过AI识别疾病亚型，通过处理多组学异构数据，将临床表型转化为可成药靶点。而药物牧场则是从活体动物正向遗传筛选出发，利用PB转座子在小鼠体内制造全基因组随机突变，将遗传学发现的靶点快速转化为临床候选分子。

双方的异同也很明显，虽然均以基因功能为核心，追求First-in-Class靶点，但一家着眼于人类遗传变异相关性，一家聚焦在动物基因功能因果性；虽然都构建起干湿闭环，并以AI辅助分子设计，可一家偏向于前端的靶点发现，一家偏向于后端的药物化学；虽然都强调高质量数据平台以及聚焦于机制清晰的病种，但一家以消费医疗数据为主一家以实验遗传数据为主，疾病领域选择也各有侧重。

可以看到两家企业的发展范式甚至有一定的“互补”，Character Bio解决的是“从人到药”的最后一公里，而药物牧场解决的是“从鼠到药”的第一公里。短期来看，药物牧场的实验驱动路径在中国监管与支付环境下更容易落地，像DF-006已进入临床阶段，但从长期来看，Character的数据驱动模式天花板或许更高，毕竟一旦其AI分型获得临床验证，就将颠覆眼科乃至慢病治疗范式。

AI创新的竞争在多个领域持续

另外两家入选的AI制药企业也有中国竞争者跟上。

成立于2021年的Congruence Therapeutics创建了名为Revenir的AI计算平台，来表征导致疾病的错误折叠蛋白质的特定生物物理缺陷，通过计算设计化合物纠正这些缺陷来挽救突变蛋白的功能。它的创新点在于并非简单地抑制或激活靶点，而是恢复蛋白质的正常功能。

Congruence Therapeutics计划在2025年底前向加拿大监管机构提交其首个候选药物CGX-926（针对遗传性肥胖的小分子药物）的临床试验申请；同时还计划在2026年公布针对帕金森病变体和α-1抗胰蛋白酶缺乏症的两款全新候选管线。此外，Congruence Therapeutics还与小野制药在肿瘤学方面进行合作，并获得了奥博资本（OrbiMed）、加拿大魁北克投资局等机构的投资。

国内专注于蛋白质从头设计的分子之心，依托于业界首个功能完整的AI蛋白质优化与设计平台MoleculeOS，实现了AI蛋白质技术从预测现有，到迈向按需创造未有。如果这条路得以走通，那这项技术甚至可以称为生物经济新基建。目前，分子之心已经与凯赛生物、礼来等企业展开合作，并获得了红杉中国、百度风投、联想创投等机构的投资。

此外，国内的天壤智能也着力于研发深度学习蛋白质折叠预测平台，其自研的生成式扩散模型应用于蛋白质设计的TRDiffusion，实现可编程的蛋白质从头设计，“一键生成”满足描述的蛋白质。同时，国内还有泓迅生物、力文所、天鹜科技、智峪生物、粒影生物以及百奥几何等多家企业致力于将AI应用于蛋白质设计。

Fierce 15中还有一家Formation Bio值得关注，它并非是一家典型的Biotech，甚至不将业务重心聚焦在药物发现，而是希望改进药物开发过程中最费时间和资金的临床试验环节。 Formation Bio之前叫做TrialSpark，通过搭建一体化平台将临床试验的前端（患者招募、电子同意）与后端（数据管理、监控和统计）打通，去掉人工环节，为药物研发直接节省时间和预算。

TrialSpark先后与诺华、Limbix、辉瑞合作证实了自身价值，并在2021年获得了1.56亿美元C轮融资，由OpenAI联合创始人Sam Altman领投，企业估值超10亿美元。此后，TrialSpark停止单纯为其他企业提供临床服务，开始引进收购外部临床阶段管线，由自己的平台来快速推进。

2023年，TrialSpark更名为Formation Bio，并在2024年完成3.72亿美元的D轮融资，此次融资由a16z领投，赛诺菲、红杉资本、Thrive Capital等跟投。目前，赛诺菲和Formation Bio合作用于优化临床试验患者招募的AI工具Muse已被用于赛诺菲多发性硬化症的3期临床试验中。

国内有不少类似的企业，例如深度智耀就构建了一套垂直多智能体AI架构，可以覆盖从靶点发现、临床试验方案设计、数据采集、稽查、分析到结果报告生成的闭环，在临床环节实现了效率和准确性的飞跃。这套模型的核心逻辑并非单纯的线性时间节约，而是依托自主研发的决策引擎，在一个“假设-行动-学习-反思”的动态循环中运行，从失败路径中学习，并实时调整策略。

此外，国内涉及CRO环节的企业如药明康德，也在积极引入AI和数字化工具优化试验流程。还有零氪科技、医渡科技等企业也通过构建真实世界数据平台，在患者预筛、数据管理等方面积累了经验，利用AI技术优化临床研究流程。

值得注意的是，国内AI驱动的临床试验优化更多扮演的是一种增效工具的角色，而Formation Bio颠覆的点在于“资产收购+AI增值”的商业模式，它在过去AI工具收取服务费用的模式上前进了一步，未来国内AI制药企业也应当在商业模式层面做出更多的探索。

总的来看，2025年Fierce 15榜单中，AI制药企业不再作为技术点缀出现，而是在药物发现、靶点机制、临床开发三大环节实现路径级创新，标志着AI制药已经开始从工具赋能角色逐渐走向产业底层操作系统的转变。

另一方面，对于中国AI制药企业，也在经历从对标到并跑的转变，这一过程中，也需证明自身平台的可拓展性以及商业模式的可验证性，类似Formation Bio这样的“AI资产运营”新模式能否涌现，决定了中国AI制药创新能是否能重构产业价值。

构建通往全球创新的桥梁

中国已从全球创新格局追随者崛起为关键力量。

其实在2025年的Fierce 15榜单中也有中国创新药的身影，今年入选的Ouro Medicines管线源自康诺亚的授权、Verdiva Bio的管线则来自先为达生物。

2024年11月，康诺亚将自主开发的双特异性抗体CM336在海外的研究、开发、注册、生产及商业化的权益独家许可给Ouro Medicines子公司Platina，以此获得1600万美元的首付款和6.1亿美元的里程碑付款以及Ouro Medicines的少数股权。CM336是一种BCMA×CD3双特异性抗体，目前处于临床1/2期阶段，并获FDA孤儿药资格用以治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。

Verdiva Bio的核心管线同样来自中国，杭州先为达生物宣布与Verdiva Bio Limited达成了在除大中华区及韩国以外的全球开发和商业化许可与合作协议，合作的管线包括口服 GLP-1受体激动剂以及口服/注射胰淀素受体激动剂，可用作单药治疗或与GLP-1受体激动剂联合使用。根据协议，先为达将获得近7000万美元的首付款并有权获得最高达24亿美元的潜在开发、注册和商业化里程碑付款，以及产品商业化后的销售提成。

不仅仅是Fierce 15，近期波士顿咨询公司（BCG）和麦肯锡都先后发布报告，称赞了中国创新药的崛起。

波士顿咨询最新发布的《New Drug Modalities 2025》中，通过追踪六大新药模态（抗体、蛋白与多肽、细胞疗法、基因疗法、核酸疗法及其他新兴平台）的发展态势，将全球新模态药物的增长归纳于抗体、GLP-1类蛋白药物以及RNAi等核酸疗法的驱动，首次纳入中国企业的创新进展，并得出中国正快速成为重要增长引擎的结论。

中国医药创新能力得到BCG认可，图源报告

具体来看，波士顿咨询认为中国创新已成为全球新模态创新的“第二极”。首先，中国拥有超4000项目新模态临床项目，在全球排名第二，仅次于美国；其次，全球抗体与细胞治疗管线中有30%以上源自中国；此外，有近一半的中国在研管线拥有独特作用机制并且全球竞品较少；最后，2025年全球20大药企的交易中，40%涉及中国资产，显示中国创新已经得到行业的认可。

无独有偶，麦肯锡的《Building the bridge to global innovation》报告中，深度剖析了中国医药创新并展望了未来的发展趋势，报告围绕中国创新药发展趋势、中国独特的发展路径以及中国创新药2030年展望三大章节展开。

麦肯锡认为中国创新力量的爆发将会持续影响行业的发展，图源报告

首先报告通过中国在研创新管线数量历年的变化（肿瘤增长330%、非肿瘤增长512%），肯定了中国在全球创新药产业中的地位发生了根本性变化；其次，报告认为在药物发现阶段中国比全球快2~3倍，并能实现50%~70%的复合加速，在临床阶段更是如此，正是因为在研发速度和成本效率的追求才有了创新爆发；最后，麦肯锡预计2030年中国将占据全球上市新药10%~15%的份额。

总的来看，中国创新药在2025年已经呈现从量变到质变的转变，行业发展也在从成本驱动向创新驱动阶段过渡，只要持续加大基础研究投入、完善鼓励原始创新的体制机制、探索商业模式的闭环，中国创新药产业就将深度嵌入全球生物医药的创新链条，并牢牢占据这个生态位。